先日、受診した際に、
ラスパテルセプトというお薬がFDA承認されたというお話について
主治医に質問してみた。
そのお返事がメールでやってきた。
「ラスパテルセプトは
従来の赤血球造血刺激因子製剤(ダルベポエチン商品名ネスプ)
が効果がない例においても有効性が期待できそうです。
日本でいつ認可されるかは、調べた範囲では不明」
とのこと。
これは点滴で薬剤をいれるのだけど、
造血効果が期待できる。
つまり、輸血依存から脱却できる？かもしれないということ。
造血はできても、鉄過剰がどうなるかはわからないけど。
輸血の際、鉄も輸血されてしまうので、
そのリスク回避は多少可能かもしれない。
問題は、正常な造血がおこなわれるかどうか・・・
ソコ。
また、遺伝性鉄芽球性貧血の研究で、
分解されやすい不安定な成熟型酵素が形成されて
骨髄内の活性の低下原因となっている可能性が高い・・・
と。
この「不安定な成熟型酵素の形成」を何とかできればいいのかな？
あー、研究進むの願うばかり。